Các nhà khoa học Viện Tế bào gốc Harvard (Harvard Stem Cell Institute – HSCI) đã tiến hành các bước đầu tiên trong việc phát triển một phương pháp điều trị làm cho việc ghép tủy xương (tế bào gốc máu) an toàn hơn, hướng tới phổ biến rộng rãi cho hàng triệu bệnh nhân đang sống chung với các bệnh về máu như hồng cầu hình liềm, bệnh thiếu máu, bệnh thalassemia và AIDS.
Ghép tủy xương hiện nay là liệu pháp chữa bệnh duy nhất cho những bệnh về máu. Nhưng để các tế bào gốc mới cấy ghép làm công việc của mình, các tế bào gốc bị lỗi (hư hại) trước tiên phải được “loại bỏ”. Do đó, bệnh nhân cần phải hóa trị hoặc xạ trị nhiều lần, gây đau đớn và để lại nhiều hậu quả lâu dài.
Tiêu diệt các tế bào gốc tạo máu ban đầu bằng xạ trị hoặc hóa trị là thường quy trước khi ghép tủy xương (nguồn NCI)
Trong một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology, các nhà nghiên cứu HSCI tại Đại học Harvard và Bệnh viện đa khoa Massachusetts (MGH), phối hợp với Bệnh viện nhi Boston và Viện Ung thư Dana Farber, đã phát triển một quy trình cấy ghép không gây độc, sử dụng kháng thể để nhắm mục tiêu vào tế bào gốc máu ở chuột. Đây là một cách tiếp cận mà họ hy vọng sẽ làm cho việc cấy ghép tế bào gốc tạo máu cho bệnh nhân ít nguy hiểm.
Việc điều trị mới này loại bỏ hơn 98% các tế bào gốc máu, làm cho nó hiệu quả như hóa trị và xạ trị.
“Thay vì sử dụng hóa chất không có mục tiêu, gây hại nhiều loại tế bào khác, chúng tôi nghĩ rằng chúng ta có thể tận dụng lợi thế “chính xác” của hệ thống miễn dịch, đặc biệt là kháng thể”, Tiến sĩ y khoa David Scadden, đồng giám đốc của HSCI, Giáo sư Y khoa tại Đại học Harvard và là tác giả chính của nghiên cứu cho biết.
Là một phần của hệ thống miễn dịch, kháng thể tự tìm kiếm và tiêu diệt các tác nhân ngoại lai trong cơ thể. Rahul Palchaudhuri, một nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại phòng thí nghiệm Scadden và là tác giả đầu tiên của bài báo, đã cung cấp các kháng thể nhắm mục tiêu CD45 với khả năng chỉ tiêu diệt các tế bào máu đang tồn tại. Phương pháp này giết chết tế bào bằng các phương pháp khác hơn là phá hủy di truyền, trái ngược với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện hành.
“Kháng thể là đặc hiệu cho những gì nó nhắm đến,” Palchaudhuri, một nhà hóa học nghiên cứu ung thư cho biết. “Chúng tôi có thể hướng nó đến CD45, một dấu hiệu (marker) tế bào đặc trưng cho hệ thống máu. Bằng cách đó chúng ta tránh độc tính đến các mô không phải là máu. ”
Không giống như hóa trị và xạ – gây tổn hại đến các tế bào và mô khỏe mạnh – các kháng thể nhằm mục tiêu CD45 rời khỏi tuyến ức và tủy xương, nơi hình thành của các tế bào T và tế bào miễn dịch bẩm sinh, mà không ảnh hưởng gì xung quanh. Nghiên cứu đã cho thấy các con chuột được điều trị kháng thể có thể chịu được nhiễm trùng, trong khi nhiễm trùng đã gây tử vong cho những con chuột được điều trị bằng xạ trị. Hiện nay, nhiễm trùng sau khi cấy ghép là phổ biến và nặng hơn có thể gây tử vong ở một số lượng đáng kể bệnh nhân.
Khoảng một phần mười bệnh nhân không thể sống được sau ghép với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Một số người có thể bị chậm phát triển trí tuệ, vô sinh, và hư hỏng DNA. Vì vậy, các gia đình và các bác sĩ thường không ưu tiên ghép tủy, đặc biệt là khi nói đến điều trị ở trẻ em.
Động vật được điều trị với kháng thể có mười ngày giai đoạn “cửa sổ” để được cấy ghép tủy xương và những con không được ghép tủy xương sau đó có thể hồi phục hoàn toàn mà không có tác dụng phụ. Ngoài ra, những con chuột bị thiếu máu hồng cầu hình liềm được cấy ghép thành công bằng phương pháp kháng thể đã chữa khỏi bệnh thiếu máu của chúng. Nếu được áp dụng trên người, thay vì nằm viện vài tháng để phục hồi sức khỏe thì có thể được thay thế bằng việc điều trị ngoại trú và nếu việc ghép thất bại sẽ không thể gây tử vong.
Các nhà khoa học đang cố gắng để xác định kháng thể có hiệu quả ở người và một công ty đã được thành lập để đưa phương pháp này lên giai đoạn tiền lâm sàng.
Tổng hợp và dịch từ bài viết của Hannah L. Robbins
Bùi Nguyễn Tú Anh
Xem thêm công trình tại
http://www.nature.com/nbt/journal/vaop/ncurrent/full/nbt.3584.html
