Thuốc có nguồn gốc từ tế bào gốc đầu tiên trên thế giới

0
844

THUỐC TẾ BÀO GỐC ĐẦU TIÊN TRÊN THẾ GIỚI

Prochymal

Tháng 5 năm 2012, lần đầu tiên trong lịch sử, một sản phẩm tế bào gốc được phê duyệt là thuốc và lưu hành trên thị trường. Tên thương mại sản phẩm này là Prochymal được chỉ đỉnh bởi FDA, do công ty Osiris – Canada sản xuất.

Prochymalchính là tế bào gốc trung mô (Mesenchymal stem cells – MSCs), một loại tế bào gốc ưu việt có khả năng hình thành nhiều loại tế bào đặc trưng như xương, sụn, cơ, gân, mỡ, gan và nhiều loại tế bào khác.

Prochymal hiện được sử dụng ưu tiên hàng đầu cho điều trị lâm sàng Bệnh cơ quan ghép chống lại vật chủ cấp tính (Graft versus Host Hisease – GvHD). Đây là một loại bệnh xuất hiện sau ghép tủy xương đe dọa sự sống của bệnh nhân. Steroids được sử dụng để kiếm soát tình hình bệnh, tuy nhiên những bệnh nhân không đáp ứng với steroid tỉ lệ tử vong lên đến 85%.

Dưới đây là một bệnh nhi mắc GvHD của da hết sức nghiêm trọng do thất bại trong nhiều liệu pháp điều trị bao gồm cả steroid liều cao và các biện pháp ức chế miễn dịch khác. Biểu hiện của tình trạng GvHD nặng chính là sự viêm và lột da. Tuy nhiên khi sử dụng Prochymalthì 5 ngày sau, phản ứng viêm không còn và quá trình tái sinh da được bắt đầu. Đến ngày 18, sự hiện diện của GvHD hoàn toàn không còn.

Prochymalcũng được thử nghiệm lâm sàng đến phase III đối với bệnh Crohn (bệnh viêm đường ruột cục bộ – bệnh này xuất hiện ở cộng đồng châu Âu, ở châu Á thì ít hoặc không có). Sau 9 ngày tiêm kể thừ thời điểm tiêm truyền Prochymal, hiện tượng viêm không còn, có sự phục hồi đồng thời tái sinh màng ruột như hình bên dưới.

Ngoài ra, Prochymal cũng được phát triển để sữa chữa mô tim sau một tổn thương về tim, bảo vệ các tế bào đảo tụy ở các bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường loại I và sữa chữa mô phổi ở các bệnh nhân mắc các bệnh về phổi.

Hình sau mô tả tình hình thử nghiệm điều trị lâm sàng của Prochymal

Prochymalđược xem là mốc son chói lọi của kỷ nguyên Công nghệ tế bào gốc, đánh dấu bước tiến vược bậc của các sản phẩm Tế bào gốc, sự tin tưởng của cộng đồng vào Tế bào gốc đồng thời mở đường cho hàng loạt sản phẩm có nguồn gốc từ Tế bào gốc tiếp theo.

Phan Lữ Chính Nhân (Nghiên cứu viên PTN Tế bào gốc)

plcnhan@hcmus.edu.vn