Điều trị thành công bệnh khiếm khuyết miễn dịch kết hợp trầm trọng bằng liệu pháp gen tế bào gốc

0
596

Mới đây các nhà nghiên cứu tế bào gốc của UCLA công bố đã điều trị thành công bệnh khiếm khuyết miễn dịch kết hợp trầm trọng ở người bằng liệu phép gen tế bào gốc sau 11 năm nghiên cứu. Kết quả nghiên cứu này được công bố trên Tạp chí uy tín Blood.

Khiếm khuyết miễn dịch kết hợp trầm trọng (SCID) là bệnh do đột biến gen adenosine deaminase (ADA) mà giữ vai trò quan trọng trong sự sản xuất và sóng sót của các tế bào bạch cầu khoẻ mạnh.

Trước đây việc điều trị bệnh này bằng ghép tế bào gốc tuỷ xương đã thành công; tuy nhiên việc tìm kiếm mẫu tế bào gốc phù hợp HLA cho cấy ghép rất hiếm.

Nghiên cứu này đã sửa chữa chính tế bào gốc của bệnh nhân. Đầu tiên tế bào gốc tạo máu CD34+ của chính bệnh nhân được thu nhận và việc sửa chữa gen ADA được thực hiện trong PTN. Sau đó, những tế bào gốc đã sửa chữa được ghép lại cho bệnh nhân.

Đến nay 40 bệnh nhân đã sử dụng liệu pháp này từ khắp nơi trên thế giới.Bệnh nhân đầu tiênlà một cậu bé 10 tháng tuổi bệnh SCID do khiếm khuyết ADA. Vì khiếm khuyết trầm trọng nên cậu bé mắc đa viêm nhiễm, viêm phổi nặng và không thể tăng cân. Bé này đã liên tục được cung cấp ADA thay thế trong 3-4 tháng nên không cải thiện được sức khoẻ nên gia đình đã cho bé tham gia nghiên cứu này vào năm 2008. Đến nay cậu bé đã sống khoẻ bên gia đình và đã được 5 tuổi.

PVP