Một người đàn ông 50 tuổi là người đầu tiên trong bảy bệnh nhân được nhận thử nghiệm điều trị này.
Những tế bào neuron bắt nguồn từ những tế bào gốc (Nguồn: Silvia Riccardi/SPL)
Lần đầu tiên, các chuyên gia giải phẫu thần kinh người Nhật bản đã cấy ghép những tế bào gốc được tái thiết lập chương trình vào não của các bệnh nhân Parkinson.
Đây chỉ là bước thứ hai trong liệu pháp thử nghiệm sử dụng các tế bào gốc vạn năng cảm ứng iPSC, được tạo ra bằng cách tái thiết lập chương trình những tế bào chức năng của cơ thể như da, giúp chúng chuyển ngược trở về giai đoạn giống như giai đoạn phôi, từ đó chúng có thể chuyển đổi hình thái thành các loại tế bào khác.
Các nhà khoa học tại đại học Kyoto đã sử dụng kĩ thuật biến đổi các tế bào gốc vạn năng cảm ứng iPSC thành các tế bào tiền thân của tế bào neuron thần kinh có khả năng tiết các chất dẫn truyền thần kinh như dopamine. (Sự thiếu hụt các tế bào neuron thần kinh sản xuất dopamine ở những bệnh nhân Parkinson có thể dẫn đến những triệu chứng như run rẩy và khó khăn trong việc di chuyển).
Trong tháng 10/2018, nhà giải phẫu thần kinh Takayuki Kikuchi tại Bệnh viện Đại học Kyoto đã cấy ghép 2,4 triệu tế bào tiền thân neuron tiết dopamine vào não của một bệnh nhân 50 tuổi. Trong 3 giờ giải phẫu, nhóm của Kikuchi đã đưa tế bào vào 12 vị trí – là trung tâm hoạt động của dopamine (trước đó, các tế bào tiền thân neuron tiết dopamine đã cho thấy khả năng cải thiện các triệu chứng của bệnh Parkinson khi được sử dụng trên khỉ).
Nhà nghiên cứu về tế bào gốc, GS. Jun Takahashi và cộng sự tại Đại học Kyoto đã lấy các tế bào tiền thân neuron tiết dopamine từ một nguồn dự trữ tế bào gốc vạn năng cảm ứng iPS được lưu trữ tại đại học này. Những tế bào iPS này được phát triển bằng cách tái thiết lập chương trình các tế bào da được lấy từ một người cho ẩn danh.
GS. Takahashi cho biết đến nay bệnh nhân được điều trị vẫn có các biểu hiện tốt và không có bất kì phản ứng bất lợi nào. Nhóm nghiên cứu sẽ tiếp tục theo dõi bệnh nhân trong 6 tháng và nếu không các biến chứng phát sinh, não của bệnh nhân sẽ được tiếp tục cấy ghép thêm 2,4 triệu tế bào tiền thân neuron tiết dopamine nữa. Nhóm nghiên cứu dự định sẽ điều trị cho thêm 6 bệnh nhân Parkinson để kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của kĩ thuật cho đến cuối năm 2020.
Nhóm nghiên cứu cho biết thêm nếu thử nghiệm này diễn ra tốt đẹp, họ sẽ có đủ bằng chứng để bán liệu pháp điều trị này cho bệnh nhân vào đầu năm 2023, theo hệ thống chấp thuận nhanh của Nhật Bản đối với thuốc Y học tái tạo.
Kiều Oanhdịch
Nguồn https://www.nature.com/articles/d41586-018-07407-9
