Các nhà khoa học đã khai trương công ty để phát triển liệu pháp tiềm năng của các enzyme phân cắt gen.
Hình: Feng Zhang, một trong những người sáng lập của Editas Medicine, hướng tới sử dụng kĩ thuật biến đổi gen CRISPR để điều trị bệnh.
Một ngày nào, thay vì uống những viên thuốc được kê đơn để điều trị bệnh tật, các bệnh nhân có thể lựa chọn cách “giải phẫu” gen – bằng cách sử dụng một kĩ thuật biến đổi gen mới để cắt bỏ những đột biến có hại và thay bằng những DNA không đột biến.
Hệ thống này được gọi là CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – Cụm đều đặn tạo khoảng trống ở giữa các đoạn ngắn lặp lại đối xứng), đã bùng nổ trong những năm gần đây. Các kĩ sư di truyền, các nhà thần kinh học và thậm chí là các nhà thực vật học xem nó như là một công cụ nghiên cứu cho hiệu quả và độ chính xác cao hơn. Hiện nay, hệ thống biến đổi gen đã tách ra một công ty công nghệ sinh học và đã thu hút được sự quan tâm chú ý từ nhiều nhà đầu tư.
Editas Medicine, đặt trụ sở tại Cambridge, Massachusetts, thông báo khánh thành vào ngày 25 tháng 11 năm 2013 với vốn đầu tư mạo hiểm ban đầu là 43 triệu đô (USD). Công ty được sáng lập bởi 5 nhà nghiên cứu hàng đầu về CRISPR, hướng tới phát triển liệu pháp trực tiếp sửa đổi các gen liên quan đến bệnh.
Chủ tịch lâm thời Kevin Bitterman, một nhà đầu tư mạo hiểm tại Polaris Partners ở Waltham, Massachusetts, một trong những người ủng hộ Editas nói, “Đây là nền tảng có thể gây tác động sâu sắc trên hàng loạt các rối loạn di truyền”
Vết cắt đẹp nhất
CRISPR được phát hiện dựa trên chiến lược mà vi khuẩn sử dụng để phát hiện và cắt nhỏ DNA ngoại lai. Enzyme cắt DNA Cas9 tìm thấy mục tiêu của nó với sự trợ giúp của một trình tự RNA chỉ dẫn, mà hiện nay các nhà nghiên cứu có thể thiết kế tập trung vào nơi tiềm năng của bất kỳ gen mong muốn nào.
Feng Zhang, một nhà thần kinh học của Viện nghiên cứu não bộ McGovern thuộc Viện Công nghệ Massachusetts tại Cambridge, Massachusetts, một trong những người sáng lập Editas, đã nói “Editas không tiết lộ mục tiêu dự định, nhưng công nghệ này có thể được xem xét để thử nghiệm đầu tiên trên các bệnh gây ra bởi duy nhất một bản sao gen bị lỗi.” Đơn giản là chỉ cần vô hiệu hóa bản sao gây bệnh để dọn đường cho một bản sao tốt hơn thay vào vị trí đó. Điều kiện chữa trị liên quan đến hai bản sao gen mất chức năng sẽ cần đến sự sửa chữa gen bằng cách cắt nối các DNA khỏe mạnh – một kỳ công mà theo Zhang sẽ cần phải làm nhiều việc và nhiều kĩ thuật hơn.
Cuộc cạnh tranh của CRISPR
Hướng tiếp cận liệu pháp gen thông thường sử dụng virus để chuyển DNA – một phương pháp tương đối chính xác có thể đưa vào những gen có ích, nhưng không thể thay đổi những trình tự bị lỗi.
Biến đổi gen mục tiêu, một loại mà Editas đang hướng tới, đã bị chi phối bởi một công ty: Sangamo BioSciences of Richmond, California. Sangamo sử dụng một hệ thống khác, dựa trên enzyme nuclease zinc-finger (liệu pháp ngón tay kẽm), để cắt và vô hiệu hóa các gen mong muốn. Nhiều nhà nghiên cứu nói rằng CRISPR dễ sử dụng và phổ biến hơn enzyme nuclease zinc finger, nhưng Sangamo có một sự khởi đầu mạnh mẽ hơn Editas. Những thử nghiệm lâm sàng của công ty này đã cho thấy kết quả khả quan bằng cách sử dụng enzyme nuclease zinc-finger để phá vỡ gen mã hóa cho một protein bề mặt tế bào mà virus HIV sử dụng để xâm nhập vào tế bào miễn dịch.
Philip Gregory, giám đốc khoa học của Sangamo, nói “CRISPR đã xuất hiện trong thế giới học thuật như một cơn bão và nó là một công nghệ mới rất hấp dẫn”. Nhưng ông cũng nói thêm, vẫn đang có vài nút thắt cần được giải quyết, gồm các nghiên cứu đã đề nghị rằng Cas9 có thể tạo ra những vết cắt tại các vị trí trong không phải là mục tiêu trong bộ gen. Zhang nói rằng nhóm của anh và những người khác vẫn đang làm việc để làm tăng tính chuyên biệt của enzyme và đã thu nhận được vài kết quả.
Thật vậy, cả hai công ty hy vọng có được sự chấp thuận của Ủy ban Thực phẩm và Thuốc của Hoa Kỳ (FDA). Nicholas Bishop, một nhà phân tích công nghệ sinh học tại Cowen and Company ở NewYork nói “FDA sẽ không bao giờ chấp nhận một sản phẩm của liệu pháp gen”.
Kiều Oanh dịch
Theo Nature
Link bài báo: http://www.nature.com/news/crispr-technology-leaps-from-lab-to-industry-1.14299
