Chỉnh sửa các RNA mới trong tế bào gốc làm giảm các biến chứng di truyền

0
2056

Ứng dụng iPSC trong điều trị một số bệnh.

Hợp tác quốc tế của chính phủ, trường đại học và các nguồn lực công nghiệp cho thấy sự hứa hẹn của việc sử dụng RNA theo cách an toàn ở cả mặt thiết lập và chỉnh sửa  tế bào gốc vạn năng cảm ứng (induced Pluripotent Stem Cell – iPSC) từ chính những tế bào của bệnh nhân cho các ứng dụng lâm sàng trong y học tái tạo, kĩ nghệ mô và dược phẩm tự thân.

Theo công bố mới đây trên tạp chí Sinh lý học Tế bào, công trình “RNA-generated and gene-edited induced Pluripotent Stem Cells for disease modeling and therapy” được công bố vào ngày 13 tháng 9 năm 2016 mô tả quá trình biến đổi của việc tái thiết lập chương trình tế bào sinh dưỡng thành tế bào gốc vạn năng cảm ứng iPSC. Nhóm tác giả đã trích dẫn công trình nghiên cứu của GS. Shinya Yamanaka, đã thiết lập thành công quy trình sử dụng tế bào của bệnh nhân để tổng hợp bất kì loại tế bào tiềm năng nào của cơ thể. Mặc dù công nghệ này đã có trong vài năm trở lại đây nhưng vẫn tồn tại một thử thách lớn là có thể tạo ra những thay đổi di truyền không mong muốn.

Gần đây, một công nghệ mới và quan trọng không kém là sử dụng hệ thống CRISPR/Cas9 để biến đổi gen cũng có một số điểm giới hạn như những biến đổi di truyền không mong muốn. Bằng cách sử dụng các công nghệ thay thế DNA plasmid hoặc vector virus để vận chuyển gen, các nhà nghiên cứu có khả năng tạo và biến đổi các tế bào iPSC người bằng cách chuyển tạm thời các RNA không có khả năng sát nhập bộ gen, cung cấp một các tiếp cận an toàn và nhiều ứng dụng lâm sàng hơn cho mô hình bệnh của người và phát triển các liệu pháp tiềm năng khác.

Dr.James Kehler, đứng đầu nhóm tác giả và các nhà khoa học tại CNR và giám đốc liên minh khoa học tại MTI-GlobalStem giải thích rằng “Chúng tôi kết hợp tái thiết lập chương trình và biến đổi gen bằng cách sử dụng nền tảng dựa trên RNA để giảm thiểu nguy cơ của các công cụ truyền thống có thể gây nhiễm chức năng và độ ổn định của tế bào iPSC”.

Kiều Oanh
Theo Science Daily