TƯƠNG LAI CỦA LIỆU PHÁP GEN VÀ LIỆU PHÁP TẾ BÀO TRONG ĐIỀU TRỊ TIM MẠCH
Tổng quan về 10 liệu pháp điều trị và can thiệp trong thập kỉ tới, bác sĩ Valentin Fuster đã cung cấp cái nhìn khái quát về những hướng đi tiềm năng trong nghiên cứu và chữa trị các bệnh tim mạch [1]. Trong đó, liệu pháp gen và tế bào đóng một vai trò quan trọng và mang nhiều hứa hẹn. Chỉ vài thập kỷ qua, một loạt các thử nghiệm trên động vật và các nghiên cứu lâm sàng bước đầu đã được tiến hành và mang lại kết quả quan trong việc điều trị bệnh tim bằng liệu pháp gen hoặc cấy ghép tế bào gốc.
Hình: Sơ lược các hướng tiếp cận bằng liệu pháp tế bào trong điều trị tim mạch
Mặc dù còn những giới hạn (như tính an toàn khi chuyển gen bằng virus, hiệu quả của việc cấy ghép tế bào,…) nhưng liệu pháp tế bào sẽ là một hướng đi mang nhiều tiềm năng trong tương lai. Theo bác sĩ Valentin , mục tiêu chính của liệu pháp này trong vài thập kỉ tới là tập trung kích thích tế bào gốc/tiền thân tự thân sửa chữa tổn thương thay vì chỉ sử dụng nguồn tế bào bên ngoài để thay thế như cách làm hiện nay. Nghiên cứu gần đây chỉ ra rằng chuyển gen c-kit (+) kích thích sự di cư tế bào gốc tự thân đến vùng tổn thương và mang lại những cải thiện rõ rệt trong việc giảm vùng nhồi máu, giảm sự tạo sẹo và tăng chu trình tế bào cơ tim [2]. Bên cạnh đó, tái thiết lập chương trình cũng sẽ là một mũi nhọn trong nghiên cứu liệu pháp chữa trị tim mạch. Các nhà khoa học sử dụng tế bào gốc vạn năng cảm ứng biệt hóa thành tế bào cơ tim và sau đó cấy ghép vào mô cơ tim bị tổn thương. Hiện nay, đã có những công bố về việc chuyển gen tái thiết lập chương trình nguyên bào sợi hoặc nguyên bào sợi cơ tim thành tế bào cơ tim [3] được nhiều nhà khoa học tích cực đón nhận. Tóm lại, theo Valentin, mặc dù liệu pháp tế bào chữa trị tim mạch đã đi qua những thăng trầm nhưng vẫn là liệu pháp mang nhiều triển vọng và chắc chắn sẽ có những bước tiến đáng kể trong tương lai đóng góp vào việc cứu sống và kéo dài tuổi thọ cho bệnh nhân tim mạch.
Nói thêm về bác sĩ Valentin, một cây đại thụ trong nghiên cứu và điều trị các bệnh tim mạch. Ông là nhà tim mạch học duy nhất (cho đến hiện nay) được nhận hai huy chương vàng cao nhất và tất cả bốn giải thưởng nghiên cứu chính của bốn tổ chức tim mạch lớn trên thế giới. Đồng thời, ông còn được Castle Connolly đánh giá nằm trong Top Doctors 13 năm liền và thuộc top 1% bác sĩ hàng đầu của Mỹ. Ông là người đã có những đóng góp to lớn không chỉ trong điều trị lâm sàng, mà cả trong nghiên cứu ứng dụng liệu pháp mới chữa trị bệnh tim mạch.
Tài liệu tham khảo
1. Fuster, V., Top 10 cardiovascular therapies and interventions for the next decade. Nat Rev Cardiol, 2014. 11(11): p. 671-83.
2. Yaniz-Galende, E., et al., Stem cell factor gene transfer promotes cardiac repair after myocardial infarction via in situ recruitment and expansion of c-kit+ cells. Circ Res, 2012. 111(11): p. 1434-45.
3. Ieda, M., et al., Direct reprogramming of fibroblasts into functional cardiomyocytes by defined factors. Cell, 2010. 142(3): p. 375-86.
Bùi Thị Vân Anh
btvanh@hcmus.edu.vn
