Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR được xem là “Khám phá công nghệ sinh học vĩ đại nhất thế kỉ”, “Kỹ thuật lớn nhất làm thay đổi cuộc chơi trong sinh học kể từ khi PCR được phát minh” và “Kỹ thuật Gen”. Bắt đầu từ những năm 2013 kỹ thuật này được dùng để thao tác trên tế bào người và kỹ thuật CRISPR đã nhanh chóng được sử dụng trong nghiên cứu và là cơ hội cho các nhà khởi nghiệp đầu tư vào CRISPR bắt đầu bằng cuộc chiến bằng sáng chế giữa MIT với UCLA.
Điều gì đặc biệt về CRISPR khiến mọi người muốn hành động vì nó. Tóm lại, CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats) được phát hiện vào những năm 1980 như là một phần của “hệ miễn dịch” được vi khuẩn sử dụng để chống lại sự xâm nhiễm của virus.
Phương pháp chỉnh sửa bộ gen này được gọi là CRISPR-Cas9 được phát triển dựa trên hiểu biết về cơ chế của hệ miễn dịch này, bản chất của nó là vào trong tế bào vào cắt chuỗi DNA tại vị trí chính xác sau đó thay thế, biến đổi hoặc vô hiệu hóa gen. Phương pháp này liên quan tới sự biểu hiện của enzyme cắt nội mạch Cas9 đi kèm với RNA chỉ dẫn (sgRNA), RNA dẫn trực tiếp Cas9 tới vị trí đặc hiệu trên bộ gen và mở đầu cho sự tách mạch DNA. Tế bào sữa chữa sai hỏng, nhưng lại thường tạo ra đột biến mất hoặc chèn một đoạn nhỏ làm bất hoạt gen. Phức hợp CRISPR có thể biểu hiện trong tế bào bằng cách chuyển gen thông qua một vector virus hoặc chuyển bằng phức hệ hạt nano mang gen Cas-sgRNA.
“CRISPR-Cas9 cho phép cắt chuỗi DNA của tế bào tại điểm chính xác của một gen để thay thế, biến đổi hay bất hoạt gen đó.”
Nó đã kích thích hầu hết các nhà khoa học và các nhà tư bản mạo hiểm đầu tư vì CRISPR có thể điều trị các bệnh về di truyền như Huntington, loạn dưỡng cơ. Mặt khác, nó cũng cho phép sửa đổi các gen của con cháu chúng ta, đã dẫn đến các tranh luận về việc “thiết kế một em bé” như bộ phim Gattaca. Đây không còn là khoa học viễn tưởng, vì các nhà khoa học Trung Quốc đã chỉnh sửa gen trong phôi người sử dụng CRISPR.
Tuy nhiên, cũng có thể CRISPR đã quá được thổi phồng bởi truyền thông. Dù sao nó cũng chỉ là một kĩ thuật như bao kĩ thuật cơ bản khác và chúng ta sẽ phải đợi vài năm nữa để chờ những sản phẩm đầu tiên được tung ra thị trường. Không có một sự đảm bảo rằng sẽ có một kĩ thuật rẻ hơn, tốt hơn, nhanh hơn CRISPR được phát hiện trong tương lai gần và thay thế CRISPR như CRISPR đã dần thay thế các kỹ thuật chỉnh sửa gen trước đó như TALENS và Zinc fingers. Cho tới nay, CRISPR vẫn rất hot.
Phức hệ CRISPR-Cas9 đang chỉnh sửa mạch DNA.
LÊ VĂN TRÌNH – LÊ THỊ KIM HÒA dịch
Theo Scitechconnect.elsevier.com
Địa chỉ email: lvtrinh@hcmus.edu.vnlethikimhoa19492@gmail.com
