CRISPR-CAS9: CÔNG CỤ CHỈNH SỬA GEN TIÊN TIẾN VÀ CHÍNH XÁC
CRISPR-Cas9 là một công cụ tiềm năng mới trong việc chỉnh sửa bộ gen. Đối với những nhà nghiên cứu trên toàn thế giới, kĩ thuật CRISPR-Cas9 là một đổi mới lý thú vì nó nhanh và rẻ hơn rất nhiều những phương pháp trước đây. Hiện nay, bằng việc sử dụng thủ thuật phân tử, Tiến sĩ Chu Văn Trung và Giáo sư Klaus Rajewsky thuộc Trung tâm Phân tử Y học Max Delbrück (viết tắt là MDC) ở Berlin-Buch và Giáo sư Ralf Kühn thuộc MDC và Viện Sức khỏe Berlin (BIH), đã tìm ra một giải pháp giúp tăng đáng kể hiệu quả biến đổi di truyền chính xác lên đến 8 lần. (Công bố trên tạp chí Nature Biotechnology, “Increasing the efficiency of homology-directed repair for CRISPR-Cas9-induced precise gene editing in mammalian cells”.)
Klaus Rajewsly, một nhà miễn dịch học và nhà nghiên cứu về gen, cho biết “Những gì chúng tôi đã làm trong vài năm, bây giờ có thể đạt được chỉ trong vài tháng”, giúp chỉ ra tiềm lực của công nghệ chỉnh sửa bộ gen mới này. Tại cùng một thời điểm, CRISPR-Cas9 không chỉ đẩy nhanh đáng kể tiến độ nghiên cứu mà công nghệ này còn rẻ hơn, hiệu quả hơn và cũng dễ sử dụng hơn những phương pháp đã được sử dụng trước đây.
Công nghệ CRISPR-Cas9 cho phép những nhà nghiên cứu vận chuyển tạm thời những đoạn DNA mạch đôi vào bộ gen của tế bào hoặc những mô hình sinh vật tại vị trí của những gen được chọn. Trong những chuỗi đứt gãy nhân tạo đó, họ có thể chèn hoặc cắt bỏ những gen và thay đổi đặc điểm di truyền được mã hóa theo ý họ muốn.
Hình: Công cụ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 từ hệ thống miễn dịch của vi khuẩn thích nghi với trình tự chuyên biệt trên bộ gen của bất kỳ loài nào.
Nhiều nhà nghiên cứu, bao gồm Chu Văn Trung, Klaus Rajewsky và Ralf Kühn, đang cố gắng để đẩy mạnh con đường sửa chữa HDR (Homology-directed repair – HDR) để tạo ra những biến đổi gen trong phòng thí nghiệm chính xác hơn, để tránh những lỗi trong chỉnh sửa gen và tăng tính hữu hiệu. Những nhà nghiên cứu của MDC đã thành công trong việc tăng hiệu quả của hệ thống sửa chữa HDR đang hoạt động một cách chính xác hơn bằng cách ức chế tạm thời hầu hết những protein sửa chữa chủ yếu của NHEJ, đó là enzyme DNA ligase IV. Trong hướng tiếp cận đó, họ sử dụng những chất ức chế khác nhau như protein và những phân tử nhỏ.
Liệu pháp gen sinh dưỡng với CRISPR-Cas9 là một mục tiêu.
Công nghệ mới CRISPR-Cas9, được phát triển vào năm 2012, đã được sử dụng trong phòng thí nghiệm để sửa chữa những khiếm khuyết di truyền trên chuột. Những nhà nghiên cứu cũng có kế hoạch để biến đổi di truyền trên tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPS). Những nhà nghiên cứu có khả năng sử dụng công cụ mới để đưa những đột biến từ bệnh nhân vào bộ gen của tế bào iPS để nghiên cứu cơ chế khởi đầu những bệnh tật ở người. Klaus Rajewsky chỉ ra rằng “Tuy nhiên, mục tiêu tương lai khác là sử dụng CRISPR-Cas9 cho liệu pháp gen tế bào sinh dưỡng ở người với những bệnh nghiêm trọng”.
Klaus Rajewsky nói “Công nghệ CRISPR-Cas9 là một trong những chủ đề nóng nhất trong nghiên cứu y sinh và là một lĩnh vực sáng tạo”. Ông chỉ ra rằng những khả năng mới để chỉnh sửa bộ gen một cách chính xác đã khuấy động một cuộc tranh luận mãnh liệt ở Mỹ và một số nơi, khi những công cụ chính xác mới cũng có thể được ứng dụng để biến bổi bộ gen của những tế bào mầm hoặc phôi người. Mặc dù, việc thao tác trên dòng phôi người đã bị ngăn cấm bởi luật pháp của nhiều nước, bao gồm Đức, một lệnh cấm trên toàn cầu vẫn chưa có hiệu lực. Những nhà nghiên cứu của MDC thích thú với những cơ hội mới mà hệ thống CRISPR-Cas9 mang lại cho nghiên cứu y sinh, nhưng họ cũng hoàn toàn phản đối việc biến đổi di truyền trên tế bào dòng phôi người.
Kiều Oanh dịch
Theo Nanowerk News
Link bài báo: http://www.nanowerk.com/news2/biotech/newsid=39544.php
