CHÂU ÂU CHẤP NHẬN HOLOCLAR, SẢN PHẨM Y HỌC ĐẦU TIÊN
DỰA TRÊN TẾ BÀO GỐC
Uỷ ban Châu Âu đã đưa Holoclar®, một sản phẩm y học điều trị tiên tiến đầu tiên (advanced therapy medicinal product – ATMP) có chứa tế bào gốc, vào thị trường ủy quyền có điều kiện theo khuyến cáo đã được phê duyệt của Cơ quan Y tế châu Âu.
Hình 1: Sản phẩm Holoclar® sau khi nuôi tế bào gốc rìa giác mạc thành một màng giác mạc dùng cho cấy ghép.
Holoclar® sử dụng một loại tế bào gốc của mắt, được gọi là tế bào gốc rìa giác mạc, để chữa giác mạc khi bị chấn thương, khôi phục lại thị giác. Công trình này là kết quả nghiên cứu giữa một trung tâm nghiên cứu xuất sắc với một công ty tư nhân dược phẩm. Sự kết hợp này đã đạt một kết quả phi thường, có nguồn gốc hoàn toàn tại Ý, sản phẩm dược dựa trên tế bào gốc đầu tiên được phê chuẩn tại phương Tây.
Hình 2: Nhóm tác giả đã phát triển Holoclar®. Từ trái sang phải là Michele De Luca, Graziella Pellegrini và AndreaChiesi
Liệu pháp này được tiến hành lâm sàng bởi một nhóm người Ý mà dẫn đầu là 3 người. Giáo sư Michele De Luca và Graziella Pellegrini, đến từ Trung tâm Y học Tái tạo (Centre for Regenerative Medicine – CMR) của Đại học Modena and Reggio Emilia. Người còn lại trong nhóm là Andrea Chiesi, giám đốc R&D của Portfolio Management of Chiesi Farmaceutici S.p.A và cũng là CEO của Holostem Terapie Avanzate, một đại học nằm trong Trung tâm Y học Tái tạo.
Holoclar® dùng tế bào gốc để sửa chữa sự thiếu hụt nghiêm trọng tế bào gốc rìa giác mạc. Tế bào gốc rìa giác mạc nằm tại một vị trí trong mắt gọi là Limbus. Vị trì này nằm tại đường giáp ranh giữa lòng trắng và lòng đen của mắt. Các tế bào gốc rìa giác mạc có chức năng hàn gắn tổn thương lớp ngoài của lòng đen. Tuy nhiên, một số chấn thương do vật lý hay nổ hóa chất bắn vào mắt gây phá hủy các tế bào gốc rìa giác mạc, dẫn đến hỏng lòng đen. Tình trạng này có thể gây mù, và các triệu chứng khác như đau, nhạy cảm với ánh sáng và viêm.
Nghiên cứu này đã lấy một phần nhỏ vùng Limbus không bị hư hỏng (1-2mm2) và phát triển nó bằng kỹ thuật nuôi cấy tế bào trong phòng thí nghiệm. Việc này tạo ra một màng giác mạc có thể cấy ghép lại mắt. Kỹ thuật này đủ sức để phục hồi thị giác khi mô đệm giác mạc bị hư hỏng nặng. Hơn thế nữa, sự kết hợp sản phẩm Holoclar® với ghép giác mạc có thể tái tạo một giác mạc bình thường mà trước đây không thể chữa được do bỏng sâu giác mạc. Một thuận lợi nữa là kĩ thuật này chỉ cần một miếng nhỏ của mắt bệnh nhận bằng phương pháp sinh thiết mà không cần phẫu thuật. Như vậy, phần mắt khỏe mạnh còn lại sẽ được giảm nguy cơ hư tổn.
Holoclar® cung cấp cơ hội chữa trị cho việc thiếu hụt tế bào gốc rìa giác mạc liên quan đến cả hai mắt. Theo giáo sư Graziella Pellegrini, Holoclar® khác với các liệu pháp điều trị khác sở dĩ: “Sản phẩm Holoclar® là mảnh ghép biểu mô trông giống như kính áp tròng. Mảnh ghép này được ghép vào bệnh nhân, cung cấp một giác mạc trong suốt trong thời gian dài và phục hồi hoàn toàn thị lực mà không gây ra bất kỳ phản ứng thải loại nào bởi vì tế bào ghép vào là của chính bệnh nhân.
Nhờ Uỷ ban Châu Âu đã đăng kí Holoclar® nên liệu pháp này sẽ sớm sẵn sàng phục vụ cho các bệnh nhân châu Âu. Nó được dùng cho chữa trị các bệnh nhân đang chịu các chấn thương do công việc (có thể do nung vôi, dung môi hay acid), do các tai nạn trong nước (bỏng mắt do chất tẩy rửa hay hóa chất ăn mòn da), cũng như các vụ tai nạn gần đây theo báo chí đưa tin là bị tấn công với các tác nhân hóa học.
Liệu pháp này đã được tiến hành trên 20 năm nghiên cứu cơ bản, cận lâm sàng và lâm sàng và được thực hiện bởi một đội ngũ các nhà khoa học nổi tiếng thế giới về lĩnh vực sinh học tế bào gốc nhằm hướng đến ứng dụng lâm sàng.
Luật pháp châu Âu yêu cầu nuôi cấy tế bào gốc phải đạt chuẩn GMP (Good Manufacturing Practice) và Trung tâm Y học Tái tạo ở Modena đã đạt chứng nhận GMP
Giám đốc Andrea Chiesi cho rằng: “ Kết quả này cho thấy sự hợp tác giữa khu vực công và tư nhân là một chiến lược tốt để phát triển y học tái tạo dựa trên tế bào gốc, đặc biệt là tế bào tự thân. Mô hình kinh doanh này sẽ đưa các kết quả nghiên cứu sang ứng dụng lâm sàng”.
Hình 3: Nuôi tế bào gốc rìa giác mạc được thực hiện tại phòng thí nghiệm.
Giáo sư Michele De Luca phát biểu thêm rằng: “Quy trình ủy quyền đã kéo dài rất lâu và phức tạp nhưng kết quả đạt được hôm nay đã cho thấy các tế bào có thể được nuôi cấy theo tiêu chuẩn dược học nhằm đảm bảo tính an toàn và hiệu quả. Thêm nữa, trong thời đại mà có nhiều lầm lẫn về tính năng điều trị tế bào gốc, việc chứng minh tế bào gốc là an toàn và thành công trong thử nghiệm lâm sàng là quan trọng hơn bao giờ hết”.
Nguyễn Thị Mỹ Phước dịch
Theo EuroStemCell
Link bài báo: http://www.eurostemcell.org/story/europe-approves-holoclar%C2%AE-first-stem-cell-based-medicinal-product
Leave a Reply