Đại học Quốc gia Thành phố Hồ Chí Minh
Trường Đại học Khoa học tự nhiên
Vào lúc 16h ngày 30/10/2018, BTC Giải thưởng Sinh viên nghiên cứu khoa học – Euréka đã công bố 163 đề tài xuất sắc vượt qua 903 đề tài của vòng bán kết và được chọn vào vòng chung kết của Giải thưởng năm nay. Trong số đó có 15 đề tài thuộc lĩnh vực Công nghệ Sinh-Y Sinh được lọt vào vòng chung kết.
Danh sách các đề tài thuộc linh vực công nghệ sinh-y sinh
được lọt vào vòng chung kết Euréka
Vòng chung kết dự kiến diễn ra vào ngày 23/11/2018 tại Trường Đại học Sư phạm Kỹ thuật TP.HCM.
“Công nghệ sản xuất sản phẩm chứa tế bào gốc trung mô từ mô mỡ (cartỉlatist) và ứng dụng trong điều trị bệnh lý thoái hóa khớp và đĩa đệm cột sống” do Viện Tế Bào Gốc chuyển giao đã được bộ Khoa học công nghệ ký quyết định số 1263/QĐ-BKHCN ngày 14/5/2018 “Phê duyệt danh mục nhiệm vụ khoa học và công nghệ đặt hàng để tuyển chọn, giao trực tiếp thực hiện trong Chương trình đổi mới công nghệ quổc gia đến năm 2020, bắt đầu thực hiện từ năm 2018”. Công nghệ được giao trực tiếp cho Công ty TNHH Bệnh viện Đa khoa Vạn Hạnh hoàn thiện sản xuất ở quy mô công nghiệp.
Định hướng mục tiêu của dự án:
– Hoàn thiện quy trinh công nghệ sản xuất sản phẩm tế bào gốc trung mô từ mỡ (cartilatist) để điều trị bệnh lý thoái hóa khớp và đĩa đệm cột sống;
– Xây dựng dây chuyền thiết bị sản xuất sản phẩm tế bào gốc trung mô từ mô mỡ đạt tiêu chuẩn điều trị ở người quy mô pilot;
– Sản xuất thử sản phẩm tế bào gốc trung mô từ mỡ (cartilatist);
– Đánh giá được tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm tế bào gốc trung mô từ mỡ (cartilatist) trên người.
Yêu cầu đối với kết quả:
– Hồ sơ công nghệ sản xuất sản phẩm tế bào gốc trung mô từ mỡ (cartilatist) để điều trị bệnh lý thoái hóa khớp và đĩa đệm cột sống.
– Hệ thống thiết bị đồng bộ, hiện đại sản xuất sản phẩm tế bào chứa tể bào gốc trung mô từ mỡ quy mô 3.000 sản phẩm/năm theo tiêu chí GMP-WHO.
– 300 túi sản phẩm chứa tế bào gốc trung mô từ mô mỡ
– Cartilatist đạt tiêu chuẩn cơ sở tương đương với các sản phẩm quốc tế đang được lưu hành.
– Báo cáo đánh giá tính an toàn và hiệu quả bước đầu của sản phẩm tế bào gốc Cartilatist trong điều trị thoái hóa khớp gối và thoái hóa đĩa đệm cột sống vùng thắt lưng cùng được hội đồng chuyên ngành nghiệm thu.
Chi tiết:
[pdf-embedder url=”https://vinastemcelllab.com/wp-content/uploads/2018/09/1263-QD-BKHCN.pdf”]
Nguồn: https://www.most.gov.vn/Images/FileVanBan/1263-Q%C4%90-BKHCN.pdf
Theo kế hoạch, sản phẩm sẽ được sản xuất quy mô lớn vào năm 2019, đánh giá lâm sàng vào năm 2020-2021.Cartilatist là thuốc tế bào gốc sử dụng trong điều trị bệnh lý thoái hoá khớp và đĩa đệm cột sống. Được nghiên cứu với các công nghệ đặc biệt, sản phẩm có thể bảo quản lâu dài ở trong tủ cấp đông, sản phẩm có thể rã đông và tiêm ngay vào khớp hay đĩa đệm của bệnh nhân mà không cần thực hiện thêm một thao tác nào.
Đáng lưu ý, đây là sản phẩm thuốc tế bào gốc đầu tiên do Việt Nam nghiên cứu, phát triển và sản xuất. Công nghệ được chuyển giao độc quyền cho Bệnh viện Đa khoa Vạn đánh dấu một bước đột phá của ngành công nghiệp tế bào gốc của Việt Nam.
Từ năm 2012, PGS-TS Phạm Văn Phúc, Viện trưởng Viện Tế bào gốc và nhóm nghiên cứu đã bắt đầu thực hiện nghiên cứu công nghệ sản xuất sản phẩm Cartilatist.
Đến năm 2016, sản phẩm này đã hoàn thiện giai đoạn nghiên cứu chế tạo và chuyển sang giai đoạn đánh giá chất lượng.
Theo nghiên cứu gần đây của thế giới, tế bào gốc có tiềm năng to lớn trong điều trị bệnh, đặc biệt là bệnh thoái hoá khớp và bệnh lý thoái hoá đĩa đệm. Thuốc tế bào gốc là một thế hệ mới nhất của sản phẩm tế bào gốc ứng dụng trong trị liệu. Đến nay đã có khoảng 10 sản phẩm thuốc tế bào gốc được cấp phép lưu hành và ứng dụng trên người trên toàn thế giới.
(theo Hà Ánh báo Thanh Niên)
Tóm tắt: Kết quả thử nghiệm lâm sàng pha I sử dụng thuốc OMP-54F28 (FZD8-Fc) để tấn công trúng đích tế bào gốc ung thư đã được công bố. Kết quả cho thấy thuốc điều trị được tiếp nhận tốt, nhiều bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối ổn định sức khỏe trong hơn 6 tháng. 3 thử nghiệm khác đang được tiến hành, kết hợp với các liệu pháp tiêu chuẩn trong điều trị ung thư tụy, buồng trứng, và ung thư gan.
Tại Hội nghị hàng năm của Hiệp hội Ung thư học lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO), những nhà nghiên cứu đến từ đại học Colorado đã báo cáo về kết quả thử nghiệm lâm sàng pha I sử dụng thuốc OMP-54F28 (FZD8-Fc) sát thuốc tấn công trúng đích tế bào gốc ung thư (TBGUT) do hãng sản xuất OncoMed Pharmaceuticals phát minh. Kết quả cho thấy thuốc được tiếp nhận tốt ở 26 bệnh nhận mang khối u rắn giai đoạn cuối, bệnh nhân ổn định sức khỏe và bệnh không phát triển nặng thêm trong hơn 6 tháng. Hiện Trung tâm ung thư đại học Colorado và một số nơi khác đã cho phép tiến hành 3 thử nghiệm lâm sàng khác sử dụng thuốc OMP-54F28 (FZD8-Fc) kết hợp với các liệu pháp điều trị tiêu chuẩn khác để chữa ung thư tụy, buồng trứng và ung thư gan. Liệu pháp nhắm trúng đích tế bào gốc ung thư
Giám đốc chương trình thử nghiệm lâm sàng mảng Tế bào gốc ung thư của Đại học Colorado, và là PI của chương trình thử nghiệm lâm sàng tại Trung tâm ung thư Đại học Colorado, TS.BS Antonio Jimeno nhận xét: “Đây là kết quả lạc quan cho một trong những liệu pháp điều trị tấn công trúng đích tế bào gốc ung thư”. Thật là tuyệt vời khi làm việc với một nhà tài trợ am hiểu về khoa học và cùng chung một tầm nhìn và mục đích với chúng ra, đó là: mang những thuốc tiên tiến nhất vào điều trị lâm sàng, với mục đích tấn công tế bào gốc ung thư. Trong khuôn khổ hợp tác với Trung tâm Sinh học tế bào gốc và Trung tâm ung thư đại học Colorado, đây là thử nghiệm lâm sàng thứ 2 mà chúng tôi áp dụng trên bệnh nhân liệu pháp điều trị với mục địch đặc biệt là loại bỏ tế bào gốc ung thư bên trong khối u”.
OMP-54F28, tên gọi khác là FZD8-Fc, là một chất đối kháng của đường truyền tín hiệu Wnt, là đường tín hiệu chủ đạo điều hòa sự phát triển của TBGUT. Đường truyền tín hiệu Wnt được tìm thấy không hoạt động bình thường trong nhiều loại khối u khác nhau như ung thư trực tràng, vú, gan, phổi và ung thư tuyến tụy. Với vai trò quan trọng của Wnt trong chức năng của Tế bào gốc ung thư được, và được xác nhận rộng rãi trong giới khoa học, đường truyền tín hiệu Wnt đã trở thành mục tiêu chính trong việc tìm kiếm thuốc điều trị ung thư. OMP-54F28 (FZD8-Fc) và một hợp chất khác tương tự cũng được sáng chế bới OncoMed là Vantictumab (OMP-18R5), là 2 trong những hợp chất đầu tiên có tác dụng ức chế đường truyền tín hiệu Wnt được đưa vào thử nghiệm lâm sàng. Trong nhiều thử nghiệm tiền lâm sàng khác nhau, OMP-54F28 ( FZD8-Fc) đã cho thấy hiệu quả trong việc làm giảm quần thể tế bào gốc ung thư.
“ PTN của chúng tôi thử nghiệm thuốc trên mô hình động vật sử dụng dòng tế bào ung thư từ bệnh nhân để phục vụ cho thử nghiêm lâm sàng đang tiến hành tại bệnh viên Đại học Colorado, đây là ví dụ cho thấy sự kết nối tuyệt vời từ nghiên cứu trong PTN đến ứng dụng lâm sàng trên bệnh nhân”, ông Jimeno nhận xét.
Thử nghiệm lâm sàng pha I trên thuốc OMP-54F28 (FZD8-Fc) theo nguyên tắc nhãn mở (cả bác sĩ và bệnh nhân đều biết loại thuốc điều trị), là một nghiên cứu để xác định liều an toàn ở bệnh nhân mang khối u rắn ở giai đoạn cuối và không còn phương pháp có thể áp dụng phương pháp chữa trị tiêu chuẩn nào khác. Bệnh nhân được đánh giá các tiêu chí về an toàn, miễn dịch, dược động học, các chỉ thị sinh học, và dấu hiệu ban đầu của sự đáp ứng thuốc. Thử nghiệm được tiến hành tại Trung tâm huyết học ung thư Pinnacle tại Scottscade, Arizona; Trung tâm ung thư chuyên sâu Đại học Michigan, Ann Arbor, Michigan, và Trung tâm ung thư đại học Colorado dưới sự dẫn dắt của TS. Micheal S. Gordon, TS. David Smith và TS. Antonio Jimeno.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất, từ nhẹ, đến trung bình và có thể kiểm soát được, gồm các triệu chứng rối loạn vị giác, mệt mỏi, co thắt cơ, chán ăn, rụng tóc và buồn nôn. Một trường hợp triệu chứng tác dụng phụ ở mức độ 3 hoặc có thể cao hơn mức độ 3 là gia tăng mức phốt pho máu đã được báo cáo. Một trường hợp suy xương cùng mức độ vừa phải xảy ra ở bệnh nhân điều trị với liều thử nghiệm cao nhất 20mg/kg sau 6 chu kì điều trị (mỗi chu kì gồm 3 tuần).
Ông Jimeno nói: “Hiện tại thuốc được phát triển kết hợp với các liệu pháp tiêu chuẩn khác, và được sử dụng trong 3 thử nghiệm lâm sàng ở pha 1b, Trung tâm ung thư Đại học Colorado là một trong những đơn vị dẫn đầu. Ở ung thư tụy, buồng trứng và gan, chúng tôi hy vọng rằng bằng cách bổ sung thuốc chống lại tế bào gốc ung thư vào các liệu pháp điều trị tiêu chuẩn, chúng ta có thể kiểm soát được sự tăng sinh của tế bào khối u, và có thể giúp khối u không còn là thách thức đối với liệu pháp hóa trị hiện tại nữa”
Người dịch: Thạc sĩ N
guyễn Trường Sinh
Chiều 25/6, Bệnh viện T.Ư Huế tổ chức giới thiệu đề tài “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tự thân trong điều trị ung thư vú và ung thư buồng trứng” và chúc mừng bệnh nhân đầu tiên xuất viện khỏe mạnh nhờ điều trị thành công bằng phương pháp này.
Chị Lê Thị Sau, nữ bệnh nhân ung thư đầu tiên được điều trị thành công từ đề tài sử dụng tế bào gốc điều trị ung thư vú và ung thư cổ tử cung. Ảnh: Ngọc Văn
Đây là đề tài cấp Nhà nước độc lập đầu tiên được Bộ KH&CN cho phép Bệnh viện T.Ư Huế triển khai, do PGS.TS Nguyễn Duy Thăng (Phó giám đốc Bệnh viện) làm chủ nhiệm đề tài.
Bệnh nhân ung thư đầu tiên được áp dụng phương pháp sử dụng tế bào gốc tự thân theo đề tài này là chị Nguyễn Thị Sau (52 tuổi, trú Hương Thuỷ, TT-Huế).
Tháng 10/2012, bệnh nhân nhập viện trong tình trạng ung thư cổ tử cung giai đoạn cuối, với hy vọng sống mong manh. Qua nhiều bước can thiệp điều trị và áp dụng phương pháp tế bào gốc, sức khoẻ bệnh nhân Sau chuyển biến tích cực, đến nay gần như bình phục hoàn toàn.
Bệnh nhân Sau cho biết, thời điểm phát bệnh, do hoàn cảnh gia đình, chị từng phó mặc cho số phận, xin về lại gia đình tự điều trị. Sau đó, bệnh nhân lại vào viện, được bác sĩ Bệnh viện T.Ư Huế tận tình cứu chữa bằng việc áp dụng phương pháp điều trị mới, nên sức khỏe có những tiến triển tốt bất ngờ.
Ngoài bệnh nhân Sau, Bệnh viện T.Ư Huế hiện tiếp tục thực hiện phương pháp nêu trên để điều trị cho hai nữ bệnh nhân mắc ung thư khác trong tình trạng tương tự, với kết quả hết sức khả quan, mở ra triển vọng kéo dài sự sống một cách bình thường cho nhiều bệnh nhân ung thư.
Theo Báo Tiền Phong
http://www.tienphong.vn/
Phương pháp trưởng thành tế bào cơ tim người bằng cách mô phỏng môi trường sinh trưởng tự nhiên của các tế bào cơ tim đồng thời áp dụng xung điện nhằm bắt chước nhịp tim của bào thai người
Trong nghiên cứu điều trị bệnh tim mạch, việc không thể lấy tế bào tim từ bệnh nhân là một trở ngại lớn. Thêm vào đó, thực tế nghiên cứu cho thấy tim người không thể tăng sinh số lượng lớn một cách tự nhiên. Trước thực trạng đó, các nhà khoa học đã nghiên cứu sử dụng tế bào cơ tim có nguồn gốc từ các tế bào gốc đa tiềm năng được tái thiết lập chương trình của người (hiPSC’s). Tuy nhiên các tế bào này có xu hướng quá “non” để có thể sử dụng một các hiệu quả trong nghiên cứu hay cấy ghép.
Câu hỏi được đặt ra bởi nhà khoa học Radisic – thuộc top những người dưới 35 tuổi có tầm ảnh hưởng nhất – là “Nếu bạn muốn thử nghiệm thuốc hay muốn điều trị bệnh tim mạch trên bệnh nhân trưởng thành, bạn có muốn sử dụng tế bào giống như các tế bào cơ tim của bào thai không?” đã khơi gợi nhiều vấn đề bất cập trong nghiên cứu điều trị tim mạch bằng liệu pháp tế bào. Thực tế, việc sử dụng tế bào trưởng thành luôn có nhiều ưu thế hơn do tính tương thích (ít nhất về mặt “tuổi”) cao hơn. Do đó, nghiên cứu này được thực hiện nhằm trưởng thành hóa các tế bào gốc có sẵn thành tế bào giống tế bào trưởng thành. Để đáp ứng với thử thách này, Radisic và nhóm của bà đã tạo ra một dạng sợi sinh học “bioware”. Tế bào gốc có nguồn gốc từ cơ tim người được đính vào dọc 1 sợi chỉ y tế đặc biệt dùng trong y học. Sợi này cho phép tế bào phát triển dọc chiều dài sợi gần giống với kiểu hình phát triển tự nhiên của tế bào cơ tim.
Giống như một nghiên cứu được đề xuất bởi Frankenstein, tế bào biệt hóa sau đó được xử lý bằng xung điện bởi một thiết bị giống phiên bản của máy tạo nhịp tim. Bằng phương pháp này, các nhà khoa học đã chứng minh rằng việc xử lý xung điện có khả năng kích thích tăng kích thước tế bào, khả năng kết nối và đập nhịp nhàng như một mô tim thật. Như vậy chìa khóa thành công của phương pháp trưởng thành tế bào cơ tim ở đây chính là cách sử dụng xung điện. Bắt chước điều kiện vi môi trường tự nhiên của sự phát triển sinh học cơ tim, về bản chất là mô phỏng cách tăng nhịp tim của thai nhi lên trước khi sinh, nhóm nghiên cứu đẩy mạnh tốc độ đập của các tế bào đã bị kích thích, từ số 0 lên đến 180 và 360 nhịp mỗi phút.
Theo báo cáo của Radisic “Chúng tôi nhận thấy rằng việc thúc đẩy các tế bào đến giới hạn của nó trong thời gian một tuần sẽ cho kết quả tốt nhất”. Việc phát triển tế bào trên sợi chỉ có thể được sử dụng để khâu trực tiếp trên bệnh nhân, sợi sinh học này được thiết kế để được cấy ghép hoàn toàn vào cơ thể. Sợi phân hủy sinh học vẫn là lựa chọn khả thi nhất dùng làm vật liệu cho phương pháp này.
Miklas lập luận rằng nghiên cứu này có ý nghĩa thực tiễn cao trong chăm sóc sức khỏe cộng đồng. Với nghiên cứu này chúng ta có thể giảm giá thành trong hệ thống chăm sóc sức khỏe bằng việc tạo ra nhiều hệ thống kiểm nghiệm thuốc chính xác. Theo Nunes – chuyên gia về cơ tim và hình thành mạch – phát biểu: “Một trong những thách thức hiện tại của phương pháp cấy ghép theo hướng này là làm thế nào để tế bào vẫn sống sau khi ghép. Để làm được điều này, chúng cần mạch máu nuôi dưỡng. Do đó, thách thức tiếp theo là làm cách nào ghép mạch máu vào cơ thể với các tế bào cơ tim”
Năm 2006, các nhà khoa học lần đầu thu nhận và đưa vào sử dụng tế bào gốc đa tiềm năng tái thiết lập chương trình từ chuột, bây giờ chúng ta có thể sử dụng những tế bào được tạo thành theo cách này để biệt hóa thành tế bào cơ tim gần giống với cơ tim trưởng thành từ mẫu tim người mà không vướng phải vấn đề đạo đức sinh học.
Nguyễn Thị Phương Dung
Theo ScienceDaily
Một nhóm nghiên cứu quốc tế tại SAN DIEGO, California, đã đưa ra báo cáo về việc tiêm các tế bào gốc thần kinh người lên chuột Rat bị chấn thương tủy sống cấp tính (spinal cord injury – SCI). Theo kết quả này thì sau một liều tiêm duy nhất đã làm tái sinh tế bào thần kinh tại vị trí tổn thương, đồng thời giúp cải thiện chức năng và khả năng di chuyển ở chuột.
Giáo sư Bác sĩ Martin Marsala, tại Khoa Gây mê hồi sức cùng với các đồng nghiệp tại Đại học California, Trường Y San Diego, và các trường khác tại Slovakia, Cộng hòa Séc và Hà Lan, cho biết việc ghép tế bào gốc thần kinh thu nhận từ tủy sống của thai người lên vị trí tổn thương cột sống ở chuột Rat đã đưa ra một loạt các lợi ích trong điều trị: làm giảm sự co cứng cơ và hình thành các liên kết mới giữa các tế bào gốc thần kinh được tiêm vào với các tế bào còn sống tại vị trí tổn thương trên cơ thể chuột.
Bác sĩ Marsala, một chuyên gia về chấn thương cột sống và các rối loạn liên quan đến chấn thương cột sống cho biết: “Lợi ích chính trong liệu pháp này là đã cải thiện tình trạng tại vị trí tổn thương, kiểm soát khả năng di chuyển trong các thử nghiệm đi bộ và ức chế sự co cứng cơ”.
Co cứng (Spasticity) – là một thuật ngữ dùng để chỉ sự trương lực hoặc co thắt quá mức ở cơ không kiểm soát được – đây là một biến chứng nghiêm trọng và phổ biến trong chấn thương tủy sống.
Các nhà khoa học đã chỉ ra rằng các tế bào gốc người được tiêm vào tập trung nhiều tại vị trí chấn thương trên chuột. Bác sĩ Marsala nói: “Tất cả các tế bào được ghép vào đều có sự sát nhập mạnh mẽ và sự trưởng thành của tế bào gốc thần kinh người được ghép vào đã được ghi nhận. Điều quan trọng hơn là các khối u nang hoặc khoang trống có thể hình thành trong hoặc xung quanh vị trí tổn thương cột sống đã không có mặt trong bất kỳ mô hình chuột nào. Vị trí tổn thương trên chuột đã hoàn toàn lấp đầy bởi các tế bào được ghép vào. “
Những con chuột Rat bị chấn thương cột sống sau ba ngày sẽ được ghép tế bào gốc đã thu nhận từ người và không sử dụng bất cứ vật liệu hỗ trợ nào khác trên vị trí tổn thương. Ngoài ra, chuột còn được sử dụng thuốc để ngăn chặn các phản ứng loại thải miễn dịch với tế bào gốc dị loài được ghép. Theo BS. Marsala, các tế bào gốc sau khi được tiêm vào sẽ có hai tác động chính là: kích thích tế bào thần kinh trên chuột tái sinh và thay thế một phần chức năng của tế bào thần kinh bị mất.
“Nguồn tế bào gốc thu nhận từ tủy sống chứa nhiều các yếu tố tăng trưởng khác nhau, có thể có tác dụng bảo vệ tế bào thần kinh và có thể thúc đẩy sự tăng sinh các sợi thần kinh của các tế bào thần kinh chủ. Chúng tôi cũng đã chứng minh rằng tế bào thần kinh được ghép có thể phát triển và liên kết với các tế bào thần kinh chủ và ở một mức độ nào đó sẽ khôi phục lại liên kết giữa, trên và dưới vị trí tổn thương. Sự phục hồi này sẽ khôi phục lại khả năng vận động và cảm giác ở chuột. ” Bác sĩ Marsala cho biết thêm
Các nhà khoa học đã sử dụng một dòng tế bào gốc phôi người đã được cho phép gần đây để tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 trên người ở những bệnh nhân bị chấn thương cột sống do chấn thương mãn tính. Marsala cho biết: mục tiêu cuối cùng là phát triển tế bào thần kinh tiền thân (có khả năng trở thành một trong ba loại tế bào chính trong hệ thống thần kinh) từ các tế bào gốc vạn năng cảm ứng (IPS) lấy từ bệnh nhân, nhờ đó có khả năng sẽ loại bỏ việc ức chế miễn dịch trong điều trị.
Trong khi chờ phê duyệt của UC San Diego’s Institutional Review Board, một bước nhỏ tiếp theo trong giai đoạn 1 được tiến hành để kiểm tra tính an toàn và hiệu quả với bệnh nhân đã bị một chấn thương cột sống lưng (giữa đốt sống T2-T12) trong 1-2 năm trước đó và những người mất khả năng cử động cơ và cảm giác ở dưới vùng chấn thương cột sống.
Tài liệu tham khảo:
Sebastiaan van Gorp et al., 2013. Amelioration of motor/sensory dysfunction and spasticity in a rat model of acute lumbar spinal cord injury by human neural stem cell transplantation. Stem Cell Research & Therapy, 4(5): 57. DOI: 10.1186/scrt209
Bùi Nguyễn Tú Anh
Theo Stem Cell Research News
Đây là ca ghép tế bào tạo máu nửa thuận hợp đầu tiên tại Việt Nam.
Hồng Nhung
(theo Dân Trí)
Gen SALL4 cung cấp cho các tế bào gốc khả năng phân chia liên tục thay vì biệt hóa thành các tế bào trưởng thành. Thông thường, các tế bào chỉ thể hiện SALL4 trong quá trình phát triển phôi, nhưng các gen được tái biểu hiện trong hầu hết các trường hợp bệnh bạch cầu dòng tủy cấp và 10 – 30% ung thư gan, phổi, dạ dày, buồng trứng, nội mạc tử cung, và ung thư vú, cho thấy SALL4 giữ vai trò quan trọng trong việc hình thành khối u.
Trong bài báo được xuất bản trên tờ New England Journal of Medicine, hai phòng thí nghiệm trực thuộc HSCI – một ở Singapore và một ở Boston – cho thấy việc “knock out” các gen SALL4 trong các khối u gan chuột, hoặc can thiệp vào hoạt động của các sản phẩm protein của nó với một chất ức chế nhỏ, điều trị các bệnh ung thư.
Ông Daniel Tenen, chủ nhiệm Chương trình các bệnh về máu của HSCI, cũng là người đứng đầu một phòng thí nghiệm tại Viện Khoa học ung thư của Singapore (CSI Singapore) nói “Báo cáo của chúng tôi là về bệnh ung thư gan, nhưng nó cũng có khả năng đúng về bệnh ung thư phổi, ung thư vú, ung thư buồng trứng, nhiều người, nhiều bệnh ung thư. SALL4 là một marker, vì vậy nếu chúng ta có một loại thuốc phân tử nhỏ ngăn chặn chức năng của SALL4, chúng ta cũng có thể dự đoán được đáp ứng của bệnh nhân.”
Nghiên cứu khả năng điều trị của một yếu tố phiên mã là điều bất thường trong lĩnh vực nghiên cứu ung thư. Yếu tố phiên mã thường bị loại ra vì khó khăn trong việc phát triển các loại thuốc can thiệp an toàn không tác động đến di truyền. Hầu hết các nhà nghiên cứu ung thư tập trung sự chú ý vào các kinase.
Tuy nhiên, yêu cầu của các nhà nghiên cứu HSCI vào sinh học cơ bản của gen SALL4 tiết lộ một cách khác để can thiệp vào hoạt động của nó trong tế bào ung thư. Sản phẩm protein của gen chịu trách nhiệm làm ngừng một gen ức chế khối u, làm cho các tế bào phân chia không kiểm soát được. Với việc sử dụng kiến thức này, các nhà nghiên cứu đã chứng minh rằng protein mục tiêu SALL4 với các phân tử giống thuốc có thể ngăn chặn sự phát triển khối u.
Đầu năm nay, đồng tác giả của Tenen, Li Chai giảng viên liên kết của HSCI, một phó giáo sư trường Y Đại học Harvard về bệnh lý tại Bệnh viện Brigham và Phụ nữ, xuất bản một bài báo trong tạp chí Blood, báo cáo rằng một chất ức chế SALL4 có tiềm năng điều trị tương tự như trong các tế bào bạch cầu.
GS. Chai đã thu mẫu máu của các bệnh nhân bị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp, xử lý các tế bào bạch cầu với các chất ức chế can thiệp vào hoạt động protein SALL4, và sau đó cấy máu vào chuột. Kết quả là có một sự suy thoái dần của các bệnh ung thư tương tự ở chuột. Ông cũng cho biết “Tôi vui mừng về thành công đầu tiên của sự phát triển loại thuốc mới này. Là một bác sĩ, một nhà khoa học, nếu tôi có thể tìm thấy một loại thuốc mới có độc tính thấp cho các mô bình thường thì bệnh nhân của tôi có thể có một chất lượng cuộc sống tốt hơn.”
Chai và Tenen bây giờ đang làm việc với Lee Rubin Thành viên Ban Chấp hành HSCI, Viện Harvard Hóa học và Sinh học tế bào, và James Bradner của Viện Ung thư Dana-Farber, một giảng viên liên kết của HSCI, để vượt qua những thách thức kỹ thuật trong việc phát triển thuốc và chứng minh tiềm năng của SALL4 can thiệp để điều trị các dạng ung thư khác.
“Tôi nghĩ rằng với tư cách là viện nghiên cứu, chúng ta nên cộng tác với các công ty dược vì họ có thể làm nhiều điều tốt hơn so với chúng ta” Tenen nói. “Tuy nhiên, cũng là một học giả, tôi muốn đi sâu vào nghiên cứu các chỉ tiêu sinh học quan trọng, không được các công ty dược nghiên cứu – bởi vì nếu chúng ta không làm, ai sẽ làm?”
Nguyễn Thị Kiều Oanh
Theo ScienceDaily
Các căn bệnh khó nghiên cứu như bệnh Alzheimer, chứng tâm thần phân liệt, bệnh tự kỷ giờ đây có thể được tiếp cận an toàn và hiệu quả nhờ vào một phương pháp mới nhằm thu nhận tế bào não trưởng thành còn được gọi là tế bào thần kinh (neuron) từ tế bào da được tái thiết lập chương trình.
Theo GS. Gong Chen tại trường đại học Penn State và cũng là trưởng nhóm nghiên cứu: “Phần thú vị nhất của nghiên cứu này là nó cung cấp mô hình bệnh lý trực tiếp đầy hứa hẹn, cho phép nghiên cứu trên đĩa Petri, các neuron người trưởng thành có biểu hiện giống như các neuron tăng trưởng tự nhiên trong não người.” GS Chen nói thêm rằng phương pháp này có thể đưa đến việc điều trị cá thể hóa cho từng bệnh nhân dựa trên thông tin di truyền và tế bào của chính họ. Nghiên cứu sẽ được xuất bản trên tạp chí Stem Cell Research.
Tế bào gốc thần kinh người (màu đỏ), được tái thiết lập chương trình từ tế bào da trưởng thành, biệt hóa hiệu quả thành tế bào não (xanh lục), sau khi được nuôi cấy thành tế bào hình sao.
GS Chen nói: “Chắc chắn rằng chúng tôi không muốn lấy tế bào não của một người nào đó để làm thí nghiệm, vì vậy việc tạo ra tế bào não bệnh nhân trên đĩa Petri là việc làm tốt nhất cho mục đích nghiên cứu và tầm soát thuốc”. GS giải thích rằng, trong các nghiên cứu trước, các nhà khoa học đã tìm ra cách để tái thiết lập chương trình tế bào da từ bệnh nhân để trở thành tế bào gốc vạn năng không chuyên biệt hay không biệt hóa (iPSCs). GS giải thích: “Trong quá trình phát triển, những tế bào gốc này sẽ biệt hóa thành nhiều kiểu tế bào chuyên hóa, như tế bào cơ, tế bào não, tế bào máu. Vì thế, sau khi tạo iPSCs từ tế bào da, các nhà nghiên cứu sau đó có thể nuôi cấy chúng để trở thành tế bào não, hay neuron, sau đó có thể được nghiên cứu an toàn trong đĩa Petri.”
Giờ đây, trong nghiên cứu mới của GS Chen và nhóm nghiên cứu của ông, họ đã tìm ra cách để biệt hóa iPSCs thành neuron người trưởng thành hiệu quả hơn nhiều, và tạo ra tế bào có biểu hiện tương tự như neuron trong não. GS Chen giải thích rằng trong môi trường tự nhiên của neuron, chúng luôn được nhận thấy trong trạng thái giống tế bào hình sao, có số lượng vượt trội trong não để giúp neuron thực hiện đúng chức năng. GS giải thích: “Vì trong não các neuron tiếp xúc với tế bào hình sao nên chúng tôi dự đoán rằng sự tương tác vật lý trực tiếp này có thể là một phần không thể thiếu của sự tăng trưởng của neuron.”
Để kiểm tra giả thiết này, GS Chen và cộng sự bắt đầu bằng việc nuôi cấy tế bào gốc thần kinh có nguồn gốc từ iPSC, đây là những tế bào gốc có tiềm năng biệt hóa thành neuron. Những tế bào này được nuôi trên lớp đơn tế bào hình sao để hai loại tế bào này tiếp xúc với nhau.
GS Chen nói: “Chúng tôi thấy rằng những tế bào gốc thần kinh này khi nuôi cấy trên tế bào hình sao sẽ biệt hóa thành neuron trưởng thành hiệu quả hơn nhiều so với việc chỉ nuôi cấy tế bào gốc thần kinh trên đĩa Petri. Điều này dường như là tế bào hình sao có vai trò trong việc kích hoạt tế bào gốc, nói chúng phải làm gì và giúp chúng thực hiện số phận trở thành neuron.”
Để chứng minh sự phát triển mạnh hơn của neuron khi nuôi cấy cạnh tế bào hình sao, GS Chen và cộng sự sử dụng kỹ thuật đo điện sinh lý học và cho thấy tế bào tăng trưởng trên tế bào hình sao có nhiều sự kiện synap hơn – tín hiệu được gửi từ một neuron đến các neuron khác. Trong một thí nghiệm khác, chỉ sau một tuần các tế bào gốc thần kinh tăng trưởng cạnh tế bào hình sao, các nhà nghiên cứu cho thấy các neuron biệt hóa mới bắt đầu hoạt động điện thế – tín hiệu kích thích điện nhanh xảy ra trong mọi neuron trong não. Trong thí nghiệm cuối, các thành viên trong nhóm trộn tế bào gốc thần kinh người với các neuron chuột. GS Chen nói: “Chúng tôi thấy rằng chỉ sau một tuần, có nhiều tương tác giữa neuron chuột và neuron người.” Ông giải thích rằng sự tương tác xảy ra khi một neuron tương tác với tế bào cạnh nó và giải phóng một chất hóa học gọi là chất dẫn truyền thần kinh (neurotransmitter) để điều hòa hoạt động của tế bào đó.
GS Chen nói: “Các nhà nghiên cứu trước chỉ có thể thu nhận tế bào não của tử thi bị bệnh Alzheimer, chứng tâm thần phân liệt và bệnh tự kỷ. Giờ đây, các nhà nghiên cứu có thể lấy tế bào da từ bệnh nhân – một quy trình an toàn và ít xâm lấn, và chuyển chúng thành tế bào não mô phỏng hoạt động tế bào não của chính bệnh nhân. GS nói thêm rằng sử dụng phương pháp này, các nhà nghiên cứu có thể tìm hiểu làm thế nào thuốc sẽ tác động lên các tế bào não của từng bệnh nhân, mà không cần bệnh nhân thử thuốc – hạn chế các tác dụng phụ nguy hiểm.
Vũ Thanh Bình
vtbinh@hcmus.edu.vn
Nguồn: http://www.sciencedaily.com/releases/2013/06/130606141130.htm